Vitrakvi是一款具有高度创新性的抗癌药物，但也有十分明确的适用范围，适用于NTRK基因融合突变的癌症患者。专家建议，患者在肿瘤治疗过程中，不应该迷信广谱抗癌药。应该结合自身情况，寻找敏感度最高的药品用于治疗——
近来，一则关于“新型抗癌神药美国上市”的消息受到全社会的广泛关注。网传，11月27日美国食品药品监督管理局(FDA)批准首个TRK抑制剂Vitrakvi(又名Larotrectinib——拉罗替尼)用于治疗NTRK基因融合的晚期实体瘤患者，该药是“第一款与肿瘤类型无关的‘广谱抗癌药’”“治愈率高达75%”。
不断升温的宣传使这款抗癌新药成了“神药”，不少人咨询医生希望获得更多该药物相关信息。“广谱”抗癌药是不是传说中的“神药”？究竟适用于哪些患者？中国患者什么时候可以用上这种药？针对这些公众关注的问题，经济日报·中国经济网记者采访了业内相关专家。
不应迷信广谱抗癌药
“Vitrakvi的确是一款具有高度创新性的抗癌药物，但也有十分明确的适用范围，不少人有意无意地神化了这款抗癌新药。”北京大学肿瘤医院主任医师张晓东介绍说，该药由精准医疗公司“LoxoOncology”和“拜耳”公司共同研发，主要用于治疗无已知耐药突变的，广泛转移或局部手术治疗效果不好的，现有治疗方案进展或无可替代治疗方案的，NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者。
“该广谱抗癌药治愈率达75%其实是总体缓解率达75%。”张晓东说，近来自己在线上线下都遇到不少患者提问，希望了解该药物的相关信息。他表示，根据拜耳公司官网原文表述，该广谱抗癌药的缓解率是75%，其中22%达到完全缓解，53%部分缓解，但缓解率和治愈率不是一个概念。缓解一般是指肿瘤病灶消失，或明显缩小，或癌症标志物恢复正常。从临床治愈的标准来看，治愈不仅是指肿瘤大小等有变化，患者还要能生存5年及以上，且病症不再复发。因此，说治愈率是不准确的。
拜耳公司官网称，该药“不区分肿瘤类型”，适用于NTRK基因融合突变的癌症患者，实际上这一用药范围并不宽泛。张晓东介绍，Vitrakvi确实是一种广谱药物，在很多种癌症中，有可能存在这样的突变，但NTRK基因融合突变的癌症患者非常少，有些癌种不到1%，有些癌种在1%至2%之间。同时，现在还没有中国患者的临床研究数据。对中国患者来说，可以用上的非常少。
“患者在肿瘤治疗过程中不应该迷信广谱抗癌药。应该结合自身情况，寻找敏感度最高的药品用于治疗。”张晓东说。
患者需作基因检测
“从精准治疗角度来看，这种新药是值得肯定的，对于符合适应症的患者来说，其缓解率确实不错。”张晓东说，Vitrakvi为难治性肿瘤疾病患者打开了一扇新的大门。据介绍，携带NTRK基因融合突变的患者，因为基因变异，导致基因表达在体内的功能过于活跃，细胞会不受控制地一直复制，形成肿瘤。新获批的药物可以进入肿瘤细胞内部，使其停止无限增长。同时，该药品为靶向治疗，相比传统化疗副作用更小。
有需要的患者如何才能最快地用上这种药呢？专家表示，NTRK是第一个靶向的泛瘤种疗法，必须有精准基因检测，不能盲目使用。检测基因融合比较复杂，最准确、最全面的方法是实行RNA的测序，患者需要取一部分肿瘤组织，做RNA测序，通过检测才能知道患者是不是NTRK的融合。如果是“融合”，患者使用这种药的有效率就会非常高。如果不是“融合”，就几乎无效。
有消息人士称，预计该药品会很快在中国上市，明年上半年拜耳可能就会开启在中国的临床试验，到时候合适入组临床试验的患者就可以免费使用这种药物。
据介绍，按照正常程序，药品进口须经国务院药品监督管理部门组织审查，经审查确认符合质量标准、安全有效的，方可批准进口。最新政策显示，已纳入境外已上市临床急需新药名单的药品，尚未申报的或正在我国开展临床试验的，经申请人研究认为不存在人种差异的，均可提交或补交境外取得的全部研究资料和不存在人种差异的支持性材料，直接提出上市申请，监管部门将按照优先审评审批程序，加快审评审批。
药物使用需有理性
假如在中国上市，Vitrakvi的价格又会是怎样？业内人士指出，药品定价主要还是取决于企业，药物能否进入医保也受到很多因素影响，最重要的就是要看医保基金承受能力。
从研发投入的角度来看，Vitrakvi的价格不会很低。有报道称，口服胶囊形式的Larotrectinib采购价格为每月32800美元，每年393600美元(合270多万元人民币)。某些儿童患者的口服液体制剂为每月1.1万美元。
此外，拜耳公司也开发出了患者援助项目，以帮助患者使用该药物。其中一个项目提示：如果患者符合Larotrectinib适应症，但在服药90天内没有临床获益，根据该项目规定，药物费用将直接退回患者。
据了解，Vitrakvi并非首例广谱抗癌药，由于看好广谱抗癌药市场，许多企业早已纷纷布局。目前，已上市且有大量临床数据证明有效的广谱抗癌药，主要是PD-1类药物，包括默沙东公司的帕博丽珠单抗、百时美施贵宝公司的纳武单抗和罗氏公司的Atezolizumab。此外，辉瑞和阿斯利康也在PD-1领域有布局。专家指出，这一类型的广谱抗癌药，可能会对不同靶点敏感程度有所差异，从而导致对于某些癌症可能是一线药品，对于另外一些癌症，又可能只是二线或三线药品。因此，患者一定要结合自身情况选择用药。
此外，与所有药物一样，长时间服用广谱抗癌药物也会面临耐药性问题。海外就医机构盛诺一家相关负责人介绍，盛诺一家的患者一年前就已经在美国安德森肿瘤治疗中心通过参与临床试验用上了这种药物，该患者在用药两个月后肿瘤减小，五个月后肿瘤完全消失。但在用药一年半之后，患者出现了耐药反应。幸运的是，他在美国参与了该药的二代药物LOXO-195的临床试验，该药的三代药物临床试验也正在实施中。
专家表示，无论多先进的药物，长期使用有很大可能会出现耐药情况，有些人甚至可能使用几个月就耐药。一旦耐药，有效率将明显下降。因此，必须科学、理性看待抗癌药品，不能夸大宣传误导患者。
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